অলিগোনিউক্লিওটাইড এপিআই
-
ইনক্লিসিরান সোডিয়াম
ইনক্লিসিরান সোডিয়াম এপিআই (অ্যাক্টিভ ফার্মাসিউটিক্যাল ইনগ্রিডিয়েন্ট) মূলত আরএনএ ইন্টারফেরেন্স (আরএনএআই) এবং কার্ডিওভাসকুলার থেরাপিউটিক্সের ক্ষেত্রে অধ্যয়ন করা হয়। পিসিএসকে৯ জিনকে লক্ষ্য করে ডাবল-স্ট্র্যান্ডেড সিআরএনএ হিসাবে, এটি এলডিএল-সি (কম-ঘনত্বের লাইপোপ্রোটিন কোলেস্টেরল) কমানোর জন্য দীর্ঘ-কার্যকরী জিন-সাইলেন্সিং কৌশলগুলি মূল্যায়নের জন্য প্রিক্লিনিকাল এবং ক্লিনিকাল গবেষণায় ব্যবহৃত হয়। এটি সিআরএনএ ডেলিভারি সিস্টেম, স্থিতিশীলতা এবং লিভার-লক্ষ্যযুক্ত আরএনএ থেরাপিউটিক্স তদন্তের জন্য একটি মডেল যৌগ হিসাবেও কাজ করে।
-
ডনিডালরসেন
ডোনিডালরসেন এপিআই হল একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড (ASO) যা বংশগত অ্যাঞ্জিওএডিমা (HAE) এবং সম্পর্কিত প্রদাহজনক অবস্থার চিকিৎসার জন্য তদন্তাধীন। এটি RNA-লক্ষ্যযুক্ত থেরাপির প্রেক্ষাপটে অধ্যয়ন করা হয়, যার লক্ষ্য হল এর প্রকাশ কমানো।প্লাজমা প্রিক্যালিক্রেইন(KLKB1 mRNA)। গবেষকরা জিন নীরবকরণ প্রক্রিয়া, ডোজ-নির্ভর ফার্মাকোকাইনেটিক্স এবং ব্র্যাডিকিনিন-মধ্যস্থতা প্রদাহের দীর্ঘমেয়াদী নিয়ন্ত্রণ অন্বেষণ করতে ডনিডালরসেন ব্যবহার করেন।
-
ফিতুসিরান
ফিটুসিরান এপিআই হল একটি সিন্থেটিক স্মল ইন্টারফেরিং আরএনএ (siRNA) যা প্রাথমিকভাবে হিমোফিলিয়া এবং জমাট বাঁধার ব্যাধির ক্ষেত্রে তদন্ত করা হয়। এটি লক্ষ্য করেঅ্যান্টিথ্রম্বিন (AT অথবা SERPINC1)অ্যান্টিথ্রম্বিন উৎপাদন কমাতে লিভারে জিন। গবেষকরা ফিটুসিরান ব্যবহার করে হিমোফিলিয়া এ এবং বি রোগীদের রক্ত জমাট বাঁধার ভারসাম্য বজায় রাখার জন্য আরএনএ ইন্টারফেরেন্স (আরএনএআই) প্রক্রিয়া, লিভার-নির্দিষ্ট জিন সাইলেন্সিং এবং নতুন থেরাপিউটিক কৌশলগুলি অন্বেষণ করেন, ইনহিবিটর সহ বা ছাড়াই।
-
গিভোসিরান
জিভোসিরান এপিআই হল একটি সিন্থেটিক স্মল ইন্টারফেরিং আরএনএ (siRNA) যা তীব্র হেপাটিক পোরফাইরিয়া (AHP) এর চিকিৎসার জন্য অধ্যয়ন করা হয়েছে। এটি বিশেষভাবে লক্ষ্য করেALAS1 সম্পর্কেজিন (অ্যামিনোলেভুলিনিক অ্যাসিড সিন্থেস ১), যা হিম জৈব সংশ্লেষণ পথের সাথে জড়িত। গবেষকরা আরএনএ হস্তক্ষেপ (আরএনএআই)-ভিত্তিক থেরাপি, লিভার-লক্ষ্যযুক্ত জিন সাইলেন্সিং এবং পোরফাইরিয়া এবং সম্পর্কিত জেনেটিক ব্যাধিতে জড়িত বিপাকীয় পথের মড্যুলেশন তদন্ত করতে জিভোসিরান ব্যবহার করেন।
-
প্লোজাসিরান
প্লোজাসিরান এপিআই হল একটি সিন্থেটিক স্মল ইন্টারফেরিং আরএনএ (siRNA) যা হাইপারট্রাইগ্লিসারাইডেমিয়া এবং সম্পর্কিত কার্ডিওভাসকুলার এবং বিপাকীয় ব্যাধিগুলির চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হয়েছে। এটি লক্ষ্য করেAPOC3 সম্পর্কেজিন, যা ট্রাইগ্লিসারাইড বিপাকের একটি মূল নিয়ন্ত্রক অ্যাপোলিপোপ্রোটিন সি-III এনকোড করে। গবেষণায়, প্লোজাসিরান আরএনএআই-ভিত্তিক লিপিড-হ্রাস কৌশল, জিন-সাইলেন্সিং স্পেসিফিসিটি এবং ফ্যামিলিয়াল কাইলোমাইক্রোনেমিয়া সিন্ড্রোম (এফসিএস) এবং মিশ্র ডিসলিপিডেমিয়ার মতো অবস্থার জন্য দীর্ঘ-কার্যকরী চিকিৎসা অধ্যয়ন করতে ব্যবহৃত হয়।
-
জিলেবেসিরান
জিলেবেসিরান এপিআই হল একটি অনুসন্ধানমূলক ছোট হস্তক্ষেপকারী আরএনএ (siRNA) যা উচ্চ রক্তচাপের চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হয়েছে। এটি লক্ষ্য করেএজিটিজিন, যা রেনিন-অ্যাঞ্জিওটেনসিন-অ্যালডোস্টেরন সিস্টেমের (RAAS) একটি মূল উপাদান - অ্যাঞ্জিওটেনসিনোজেনকে এনকোড করে। গবেষণায়, জিলেবেসিরান দীর্ঘমেয়াদী রক্তচাপ নিয়ন্ত্রণ, RNAi সরবরাহ প্রযুক্তি এবং কার্ডিওভাসকুলার এবং কিডনি রোগে RAAS পথের বৃহত্তর ভূমিকার জন্য জিন সাইলেন্সিং পদ্ধতি অধ্যয়ন করতে ব্যবহৃত হয়।