গিভোসিরান

জিভোসিরান (এপিআই)

গবেষণা আবেদন:
জিভোসিরান এপিআই হল একটি সিন্থেটিক স্মল ইন্টারফেরিং আরএনএ (siRNA) যা তীব্র হেপাটিক পোরফাইরিয়া (AHP) এর চিকিৎসার জন্য অধ্যয়ন করা হয়েছে। এটি বিশেষভাবে লক্ষ্য করেALAS1 সম্পর্কেজিন (অ্যামিনোলেভুলিনিক অ্যাসিড সিন্থেস ১), যা হিম জৈব সংশ্লেষণ পথের সাথে জড়িত। গবেষকরা আরএনএ হস্তক্ষেপ (আরএনএআই)-ভিত্তিক থেরাপি, লিভার-লক্ষ্যযুক্ত জিন সাইলেন্সিং এবং পোরফাইরিয়া এবং সম্পর্কিত জেনেটিক ব্যাধিতে জড়িত বিপাকীয় পথের মড্যুলেশন তদন্ত করতে জিভোসিরান ব্যবহার করেন।

ফাংশন:
জিভোসিরান এর প্রকাশ হ্রাস করে কাজ করেALAS1 সম্পর্কেহেপাটোসাইটগুলিতে, যার ফলে ALA (অ্যামিনোলেভুলিনিক অ্যাসিড) এবং PBG (পোরফোবিলিনোজেন) এর মতো বিষাক্ত হিম ইন্টারমিডিয়েটের জমা হ্রাস পায়। এটি তীব্র হেপাটিক পোরফাইরিয়ার সাথে সম্পর্কিত নিউরোভিসারাল আক্রমণ প্রতিরোধ করতে সাহায্য করে। API হিসাবে, Givosiran হল RNAi-ভিত্তিক থেরাপিউটিকসে সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদান যা ত্বকের নিচের দিকে প্রয়োগের মাধ্যমে AHP এর দীর্ঘমেয়াদী নিয়ন্ত্রণ প্রদানের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।